血小板衍生外泌体（PEP）治疗糖足，已获得FDA快速通道（Fast Track）认定，已进入III期关键临床

据Business Wire（商业资讯） 在 2026年1月8日发布。新闻稿指出：
处于临床阶段的生物技术公司INTENT Biologics今天宣布，美国食品和药物管理局(FDA)已根据IND 019567授予PEP Biologic™治疗糖尿病足溃疡(DFU)的快速通道认证。
INTENT Biologics 的首席执行官 Suneet Varma（原辉瑞高管）在新闻稿中提到，如果获批，这将是 近30年来首个 用于糖尿病足溃疡的创新生物药，也将是 全球首个获批的外泌体疗法。
图片

公司介绍

INTENT Biologics 是在 2025年9月 由外泌体领军企业 RION 正式剥离成立的独立公司，专门负责炎症与免疫（I&I）领域外泌体药物的商业化。其核心技术 PEP™ (Purified Exosome Product) 源自梅奥医学中心（Mayo Clinic）超过 20 年的转化医学研究，核心成分是高度纯化的血小板衍生外泌体，具有极强的组织修复和抗炎能力。

历史临床进展状态
根据 ClinicalTrials.gov（美国临床试验数据库）及公司官网（intent.bio）的公开信息：

III期临床启动： 公司确认已在 2026 年启动针对 DFU 的关键性 III期临床试验。此前公布的 II 期数据显示，接受 PEP 治疗 12 周后的患者愈合率达 54%，显著优于标准治疗组25%。

管线拓展： 除去 DFU，该药物在 2026 年的计划还包括启动针对压力性溃疡（褥疮）、手术创口和静脉性腿部溃疡（VLU）的 III 期试验。

一项 Ⅱ 期多中心、前瞻性、随机对照研究，旨在评估局部应用 PEP-TISSEEL 在糖尿病足溃疡 (DFU) 受试者中的安全性和有效性

图片

PEP 药物产品是冻干粉末，装在 10R 玻璃瓶中。PEP 药物产品是一种冻干粉末，提取自血浆中的无细胞血小板。每瓶粉饼重约 75 毫克。本方案将评估 2 瓶 PEP 药物产品在 10 mL TISSEEL 纤维蛋白密封剂（15mg/mL PEP-TISSEEL）中的给药情况，为期 12 周。
TISSEEL 是一种纤维蛋白密封剂，可作为标准外科技术（如缝合和结扎）的辅助手段，防止临时结肠造口翻转后结肠吻合处发生渗漏。
入组受试者将按 1:1 的比例随机分配，其中 20 名受试者将接受 2 瓶 PEP（以 10 mL TISSEEL 和 SOC 的形式输送），另外 20 名受试者只接受 SOC。
给药形式
缓释系统（PEP-TISSEEL）
在治疗糖尿病足（DFU）时，复溶后的外泌体会与 TISSEEL（纤维蛋白封闭剂） 混合。这种纤维蛋白胶作为“支架”，能将外泌体固定在伤口处并实现长达 2 周 的持续释放，而不是一次性流失。
剂型特点
冻干技术（常温稳定化的关键）
这是 PEP 区别于其他外泌体药品的显著特点：

脱水干燥： 纯化后的外泌体被加工成冻干粉末（Lyophilized Powder）。

稳定性： 这种形式使得 PEP 在室温下可保存 24 个月。而大多数其他公司的外泌体药物通常需要 -80 ℃或 -20℃冷冻保存，极大地限制了临床使用的便利性。

深度合作伙伴
Lonza（龙沙）合作公告：
2025 年 9 月 23 日，全球领先的 CDMO 巨头 Lonza 宣布与 RION 达成战略合作。公告中提到，Lonza 将利用其在休斯顿的工厂，结合 RION 的专有工艺，实现 PEP™ 药物成分的 cAMP 级别规模化生产。这证实了该平台具备从“实验室隔离”向“工业化放量”转化的成熟性。
行业影响
解决生物药“最后一公里”的物流难题
长期以来，细胞疗法（如 CAR-T）和早期的外泌体研究受限于 -80 ℃或 -20℃的超低温冷链。

启示： PEP 实现常温稳定（24个月保质期）证明了冻干技术与复杂膜结构外泌体结合的可行性。

行业影响： 这意味着生物药可以像抗生素一样在普通药房储存，极大降低了医院的准入门槛和物流成本，使外泌体具备了大规模商业化（Off-the-shelf）的基础。

制造工艺（CMC）是竞争的真正护城河
过去外泌体被认为是“实验室产物”，难以标准化。

启示： RION 与 CDMO 巨头 Lonza 的深度绑定，说明外泌体行业的竞争已从“发现新功能”转向“大规模稳定生产”。

行业影响： 医药企业意识到，谁先解决 TFF（切向流过滤）、层析纯化以及效价测定（Potency Assay）的标准化，谁就能掌握行业的话语权。这也催生了专门针对外泌体外包生产的供应链繁荣。